Сегодня в СМА происходит революция, с появлением патогенетического лечения у пациентов появилась надежда на то, что они справятся с болезнью, а у врачей появляется реальная возможность помочь. С помощью своевременно начатого лечения можно изменить курс болезни, курс неуклонного прогрессирования спинальной мышечной атрофии. Что можно ждать в качестве результата применения лекарственных средств при СМА? Ценность и значимость терапии может выражаться в остановке прогрессирования заболевания, а в ряде случаев не только в замедлении прогрессии болезни, но и значительном улучшении функций организма и двигательных возможностей больных СМА.